Tumori, primo report in Italia sulle terapie CAR-T

MILANO (ITALPRESS) – “Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”. È il primo report sullo scenario delle CAR-T in Italia, presentato nell’ambito del progetto “Cell Therapy Open Source”. L’ebook è scaricabile dal sito di Osservatorio Terapie Avanzate https://www.osservatorioterapieavanzate.it/progetti/cell-therapy-open-source. Il progetto, che nasce dalla collaborazione di Gilead Sciences e Osservatorio Terapie Avanzate, ha l’obiettivo di creare un documento di discussione e riflessione “aperto” – ossia in costante aggiornamento – sulle terapie cellulari; un punto di partenza di un percorso che consentirà di valutare i cambiamenti rivoluzionari generati dall’introduzione e dall’utilizzo di queste terapie in Italia. Il volume 1 – dedicato all’impatto delle terapie CAR-T su alcune tra le più gravi patologie oncoematologiche – ha ricevuto il patrocino di AIL, Gruppo di Lavoro F.A.V.O. Neoplasie Ematologiche e de La Lampada di Aladino Onlus.

“CAR-T, Chimeric Antigen Receptor T-cell, è una tecnologia in grado di riprogrammare i linfociti T di modo che possano combattere il tumore dall’interno. Tali terapie rappresentano una speranza concreta per quei malati che non rispondono alle cure convenzionali. L’arrivo sul mercato delle terapie avanzate rappresenta indubbiamente un’importante evoluzione della medicina verso approcci sempre più personalizzati, e apre, così, nuovi scenari e percorsi di cura”, ha affermato Paolo Corradini, direttore della Divisione di Ematologia della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, Università degli Studi di Milano.

La corrispondenza tra valore e costo per i servizi sanitari nazionali rappresenta certamente il primo essenziale elemento da cogliere per valutare le condizioni di accesso di un farmaco. Tuttavia, nell’ambito di considerazioni relative alla sostenibilità, non si può non considerare le risorse allocate e, più nel dettaglio, la coerenza tra spesa – che dipende non solo dal costo per paziente, ma anche dalla numerosità dei pazienti – e le risorse stanziate.

Si stanno, inoltre, studiando nuovi schemi di rimborso e di pagamento: ad esempio, al posto del tradizionale sistema di pagamento contestuale alla somministrazione della terapia, è stato concordato un modello di rimborso cosiddetto payment at results.
Nel report “Open Source” lo sguardo si allunga anche sulle prospettive di avanzamento delle terapie cellulari nel prossimo decennio; si passano, infatti, in rassegna alcune strategie in fase di studio nei laboratori e negli studi clinici che permetteranno di potenziare l’efficacia di questo filone terapeutico, diminuire i limiti collegati al profilo di sicurezza ed estenderne l’indicazione. Ma anche l’aspetto organizzativo è di grande rilievo. A differenza dei farmaci “classici”, il paziente è al centro della terapia: la produzione delle CAR-T parte dal paziente per tornare al paziente.

In quest’ottica, va costruito un nuovo modello in cui il costante dialogo tra centro produttivo e centro clinico è di cruciale importanza per permettere l’accesso ai pazienti della terapia giusta nel momento giusto.
“In questo scenario complesso, l’industria farmaceutica sta giocando una parte importante. La partnership tra pubblico e privato è fondamentale e costituisce la chiave per assicurare al contempo un ulteriore sviluppo delle terapie avanzate ed un ampio accesso alle stesse. Siamo di fronte all’avvio di un percorso rivoluzionario per l’oncoematologia poiché crediamo che la terapia cellulare diventerà una importante opzione di trattamento anche per altri tipi di tumore, compresi quelli solidi”, spiega Valentino Confalone, Vice President e General Manager di Gilead Sciences Italia.
“In questo periodo di emergenza sanitaria mondiale l’obiettivo che ci eravamo prefissati, ossia assicurare il trattamento ai pazienti, è stato raggiunto attraverso un grande impegno organizzativo e impiego straordinario di risorse messe in campo da Gilead, a ulteriore riprova del ruolo chiave che l’industria svolge in campo oncoematologico e non solo”, aggiunge.

Lo scenario che si sta delineando richiede, dunque, la costruzione prioritaria di un nuovo sistema Italia che possa essere in grado di rendere disponibile tale innovazione sanitaria ai pazienti attraverso un accesso rapido ed omogeneo sul territorio. In quest’ottica, una collaborazione permanente pubblico-privato e un dialogo tra tutti gli stakeholder di questa rivoluzione – l’accademia, l’industria del farmaco, le Istituzioni, gli operatori sanitari e i pazienti – diventa il vero punto di partenza.