Emofilia A, nuovo trattamento con somministrazioni ridotte

ROMA (ITALPRESS) – “Damoctocog alfa pegol è disponibile in Italia dai primi mesi del 2020, il lockdown ha rallentato l’accesso del farmaco negli ospedali, oggi è disponibile nella quasi totalità delle Regioni italiane, entro la fine dell’anno speriamo di riuscire ad avere il farmaco disponibile nella totalità del territorio nazionale”.

Lo ha detto Simona Gatti, responsabile Medical Affairs Area Emofilia di Bayer, nel corso della virtual media conference “Emofilia A – La profilassi dinamica come nuova frontiera di trattamento”, organizzata da Bayer. Il farmaco è indicato per il trattamento dei pazienti a partire dai 12 anni di età, ha un posologia flessibile con intervalli di somministrazione che possono arrivare a 7 giorni. “Damoctocog alfa pegol si aggiunge a Octocog alfa che abbiamo in commercio da circa 3 anni e che è indicato nel trattamento dell’emofilia A per tutte le fasce di età con una posologia di 2-3 volte a settimana”.

Gatti ha assicurato come Bayer sia “fortemente impegnata nella ricerca della terapia genica, è stato siglato un accordo con una biotech americana per lo sviluppo della terapia genica nei pazienti con Emofilia A. È una grande opportunità per Bayer perchè la terapia genica rappresenta una terapia di cura molto importante. La terapia genica prevede la sostituzione del gene mutato con un gene sano in grado di produrre un fattore VIII funzionale. La nostra sperimentazione è in una fase 1 e 2 nei pazienti con Emofilia A con età superiore ai 18 anni. La terapia genica rappresenta un passo in avanti per una vita più libera e in tranquillità per molti anni, ma per ora siamo solo agli inizi”, ha evidenziato.

Raimondo De Cristofaro, Servizio Malattie Emorragiche e Trombotiche, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS di Roma, ha spiegato che l’emofilia è un gruppo di malattie rare che determinano la carenza di alcuni “fattori” coagulativi, “la malattia A e B è trasmessa attraverso un gene anomalo tramite il sesso femminile, sono le donne che attraverso il cromosoma X trasmettono la malattia. In Italia sono 5mila le persone che soffrono di emofilia nella forma grave, anche se conosciamo diversi gradi di gravità. Sia il fattore ottavo che nono sono importanti agenti coagulanti che permettono la formazione di coaguli nel sangue e la loro carenza determina manifestazioni emorragiche”.

L’uso di questo farmaco garantisce una protezione dalle emorragie e una efficacia con dei trattamenti anche ogni 5-7 giorni, ma quale valutazione è necessaria per effettuare uno “switch”? “Sicuramente una la valutazione deve tenere conto delle esigenze e delle caratteristiche cliniche del paziente, è poi necessario identificare quei pazienti poco aderenti e offrire loro un farmaco per aumentare l’aderenza, ma fondamentale è anche capire le esigenze di vita quotidiana perchè il miglior modo per curare i pazienti con una malattia cronica è adottare la terapia al loro stile di vita”, ha assicurato Maria Elisa Mancuso, Centro Trombosi e Malattie Emorragiche, Istituto Clinico Humanitas – IRCCS Rozzano di Milano che ha aggiunto: “se una terapia è flessibile c’è una sorta di sensazione di liberazione dal peso della malattia cronica, e questo, grazie alla maggiore flessibilità delle terapie è possibile”.